近期,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准1类创新药罗沙司他胶囊(商品名:爱瑞卓)上市,用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。

　　该药品目前尚未在其他任何国家上市,成为历史上首个全球研发中国首发的1.1类新药。

　　据悉,肾性贫血为慢性肾脏病(CKD)肾功能失代偿期主要并发症之一。随着CKD的进展,CKD相关贫血的患病率和严重程度逐渐增加。肾性贫血患者较常规贫血难以纠正,患者乏力严重,生活质量低下。

　　据估算,我国成年人群慢性肾脏病患病率为的10.8%,患者人数大约为1.2亿,我国终末期肾病患者人数接近200万,接受透析的患者人数近40万,年增长率高达15%~20%。

　　目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素(EPO激素)替代,阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂(ESA)并加静脉铁剂,皮下注射给药,可有效升高CKD患者血红蛋白(Hb)含量,改善临床症状。但是在疗效和安全性方面具有很大的局限性,EPO的使用可能引发严重的不良心血管反应,而贫血控制注射的铁剂潜在风险也很高,临床急需一种可用于肾性贫血治疗的高效安全的创新药物。

　　口服药物罗沙司他(Roxadustat)胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF- PHI)类治疗肾性贫血的药物。低氧诱导因子(HIF)的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加,也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶(PH)的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶,影响PH酶在维持HIF生成和降解速率平衡方面的作用,从而达到纠正贫血的目的。

　　罗沙司他在中国进行的包括透析依赖和非透析依赖慢性肾病贫血患者治疗状况的III期临床试验结果均达到了主要有效终点,患者耐受性良好,没有发现心血管事件升高的风险,罗沙司他代表着口服安全、有效的肾性贫血患者治疗方案。