“这一规定的实施不仅缩短了临床阶段项目启动的时间,更重要的是增加了企业临床阶段项目推进的预见性,增加了更多的互动。企业在正式提交申报材料之前会召开审评会,给了企业在正式提交申报之前与评审组更多沟通的机会,有任何问题都可以通过书面和口头的方式来澄清,60天的默认期也让企业的预见性更强。”和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士对第一财经记者表示。

　　医药界关于临床试验申请的审批制度改革的呼声一直不断,因为药物、器械产品更新迭代的速度非常快,而我国审批的过程较长,往往国外的第二代新药已经出现,第一代还没有进入中国,制约了医疗器械研发的进展,也使患者不能及时获益。

　　2015年8月,国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》,标志着临床试验申请审评审批流程优化工作开展,虽然在《意见》明确提出了“解决注册申请积压”的目标和“改进药品临床试验审批”的主要任务作为改革的大方向,但并未具体提及临床试验申请由批准制改为到期默认制。

　　2017年10月8日,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,这是对上述2015年《意见》的进一步深化,力度之大,引起业界广泛关注。在该文件中还首次提出了“受理临床试验申请后一定期限内,食品药品监管部门未给出否定或质疑意见即视为同意,注册申请人可按照提交的方案开展临床试验”。

　　2017年12月11日,原食品药品监管总局发布了《关于调整药物临床试验审评审批的公告(征求意见稿)》。在该文件中提出的具体改革措施包括“5日内完成形式审查”、“符合申报要求的发出受理通知自自受理之日起60日内,未收到药审中心否定或质疑意见的,申请人可以按照提交的方案开展临床试验”等。这与过去一年多的等待时间相比,大大缩短了新药研发进程。同时,这也是国家药监机构第一次以征求意见稿的形式向外界发出临床试验申请改革的具体措施。

　　“将临床试验申请由批准制改为到期默认制,是国家药监部门一直努力的方向,政策是有延续性的,也并不突然。”一位参与药品审批的专家表示。

　　无论如何,这一制度的改革,将再缩短新药上市时间。

　　从正在进行默示许可公示的药品中可以看出,不仅有默沙东研发(中国)有限公司和艾伯维医药贸易(上海)有限公司等跨国药企的注册申请,也有来自和铂医药等国内创新药企业的申请。其中和铂医药的HBM9161(HL161BKN)注射液更有一款用于罕见病重症肌无力的药。

　　重症肌无力的患病率为77～150/100万,年发病率为4～11/100万。女性患病率大于男性,约3:2,各年龄段均有发病,儿童1～5岁居多。2018年5月,国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》,重症肌无力被列入其中。该病是临床上公认的难治疾病,预后差,进展快,同时也被全球大多数国家认定为罕见病。

　　目前全球同类产品的开发最快已到临床III期阶段,和铂医药此次是针对此靶点的开发在国内首次申报临床。这也是自2018年7月27日,中国药品监督管理总局公布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》后成功完成申报并获受理的首个生物大分子创新药临床研究。