PD-1是一种重要的免疫抑制分子,以其为靶点的免疫调节对抗肿瘤、抗感染、抗自身免疫性疾病及器官移植存活等均有重要的意义。以PD-1为关键词,查询国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台发现,正在进行或者已经完成的临床试验登记号105条记录。在日前召开的2019医药创新发展系列研讨会上,中国医药企业管理协会名誉会长于明德说,过度趋同,一哄而上,成为困扰行业发展的老问题。别扎堆,创新药不能只关注救命药。

　　中国患者享受到全世界最好的药物

　　国务院在2015年发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》由此拉开了药审改革的帷幕。国家药监局的统计数据显示,2016年,共受理化药创新药注册申请90个品种,较2015年增长18%;2017年受理化药创新药注册申请149个品种,较2016年增长66%;2018年,受理1类创新药注册申请264个品种,较2017年增长21%,而审评审批平均用时缩短近一半。

　　过去因为审评速度慢而被诟病,药企平均申请排队时间达到34个月。在这样的审批效率下,创新药没有八九年批不下来。如今,临床急需用药目录中的药品,国家药监局药品审评中心在3个月内完成技术审评。在于明德看来,这是天大的变化。

　　国家药监局药品审评中心进行一系列大刀阔斧的改革。优先审评审批,加速具有明显临床价值的药品上市,2016年发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》,鼓励符合要求的新药和仿制药提出申请优先审评审批,一旦通过就会被纳入“绿色通道”。

　　2018年和2019年先后发布两批临床急需境外新药目录,78个临床急需用药按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》,也建立专门通道进行审评。

　　在新药审评绿色通道、开放《临床急需境外新药名单》等多个重磅政策的推动下,大量国内外的新药以前所未有的速度进入中国。此前,进口新药在中国获批上市时间与其在美国、欧洲或日本的最早上市时间相比,平均推迟了7年,影响全球新药在中国的可及性。

　　“2018年,在国外制药企业PD-1药品在中国上市以后,中国的本土制药企业研发的PD-1也上市了。国外的产品和中国本土的产品,在半年时间内相继上市,这在过去药物研发历史上是没有过的事情。”中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯说,在肿瘤药物治疗方面,让中国患者能够享受到全世界最好的科研成果和最好的治疗性药物。

　　北京大学第一医院临床试验中心主任崔一民认为,随着创新药物上市的增多,市场竞争越来越充分,引起的就是价格的下降,这符合国家鼓励创新,提高百姓用药可及性、可支付性的初衷。

　　等待期对于患者而言就是错失了黄金治疗期

　　一批具有显著临床价值的创新药通过优先审评审批程序获准上市,较大程度上满足了人民群众的用药需求。目前国内有5种PD-1抗体药物上市,包括纳武利尤单抗、帕博丽珠单抗、特瑞普利单抗、信迪利单抗、卡瑞利珠单抗。

　　热门疾病领域的“急需”被高度关注的另一面,是其他疾病领域的冷清,“还有‘更好’被忽略了”。与会专家呼吁,不仅要满足于“急需”药的加快上市,一些重要的影响人们生活质量的疾病的存在也给国家医疗保障体系带来不小负担,它们也需要更好成本效益比的药物,更多疾病领域的药物研发应受到关注。

　　“站在眼科临床医生的角度,我们也希望更多能改变我们治疗模式的、有确切疗效的创新药物,能通过药审改革进入到临床使用中。”北京医院眼科主任戴虹感叹。“实际上救命药之外,依然存在许多严重影响人民生活质量的药物,这些需求同样值得我们关注。”

　　以我国老年人当中第一大致盲病——黄斑变性病变为例,年龄相关性黄斑变性是全球65岁以上人群严重视力下降和失明的首要原因。戴虹表示,“由于视力严重受损,这些患者的生活质量恶劣。据了解,如果没有及时得到有效治疗,黄斑变性后期引起的全病程照护费用每年达18万元—32万元。

　　据已公布的两批优先审评名单,目前还未能覆盖到针对该疾病的一些新药。于明德认为,“名单”优先保障“救命药”,是因为目前有限的审评审批资源还不够将所有药物都纳入快速通道。这意味着此类药物要在国内上市,至少需要2到3年时间。

　　戴虹表示,国际上已经出现,但未及我国药审部门审批的有效治疗方法在国内不能使用,对患者来说,等待审批是一个难熬的过程,等待期对于很多眼科患者而言就是错失了黄金治疗期。

　　“我们很期盼能和肿瘤科、心脏等大科一样,让直径只有2.5公分的小眼球也能够享受到药改政策的一些成果。”北京协和医院眼科常务副主任陈有信说。不能只看罕见病或者抗肿瘤领域,人民的健康水平也不光光就是救命,还应惠及人民群众生活质量,希望未来有更多提升患者生活质量的创新药物更快地进入国内。

　　专家建议,推动医药行业由数量型增长向高质量发展转型,肿瘤、罕见病治疗的急需药是“先锋军”,同时也不能忽视其他疾病领域的用药需求,这样才能更好地推动医药创新、满足临床需求。